روش ویرایش ژنی جدید می تواند منجر به درمان کم خونی داسی شکل شود

محققین استرالیایی در UNSW نشان داده اند که تغییر تنها یک حرف از DNA سلول های قرمز خونی انسان در آزمایشگاه ، تولدی هموگلوبین حمل کننده اکسیژن را در خون آن ها افزایش می دهد. این یافته می تواند منجر به درمان کم خونی داسی شکل و بسیاری از اختلالات خونی دیگر شود.  

به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، این تکنیک جدید ویرایش ژنوم با روشن کردن یک ژن خاموش که در رحم فعال است و بعد از تولد در اغلب افراد خاموش می شود، عمل می کند. یک ویژگی جدید و خوب این تکنیک این است که می توان یک ژن را در مجموعه ژنومی وسیع دقیقا برش داد و ترمیم کرد. این مطالعه شواهدی را ارائه می دهد که تغییر تنها یک حرف در DNA، می تواند علایم کم خونی داسی شکل و تالاسمی را افزایش دهد. این ها بیماری های ارثی هستند که در آن ها افراد دارای هموگلوبین آسیب دیده هستند. افراد در طول زندگی خود دارای دو نوع هموگلوبین مختلف هستند. طی دوران تکوینی در رحم، ژن هموگلبین جنینی روشن است. این ژن هموگلوبین جنینی را تولید می کند که تمایل بسیار بالایی برای جذب اکسیژن دارد و اجازه کسب اکسیژن از خون مادری  را به جنین می دهد. بعد از تولید هموگلوبین جنینی خاموش می شود و هموگلوبین بالغ روشن می شود. موتاسیون هایی که هموگلوبین بالغ را تحت تاثیر قرار می دهند بسیار شایع هستند و حدود پنج درصد جمعیت جهان دچار مشکل در این ژن هستند. محققین مطالعه جدیدشان را بر این مبنای این حقیقت انجام دادند که شمار اندکی از افراد که هموگلوبین بالغ آسیب دیده دارند، دارای یک موتاسیون مفید اضافی در ژن هموگلوبین جنینی شان هستند. این موتاسیون مفید موجب می شود که ژن هموگلوبین جنینی شان برای تمام مدت زندگی شان روشن بماند و در نتیجه علایم بیماری ها را کاهش دهد. اینک محققین این موتاسیون تک حرفی را با استفاده از تکنیک ویرایش ژنی به نام TALENs، به سلول هیا قرمز خونی وارد کرده اند. این تکنیک قطعه معیوب را برداشته و قطعه یا حرف دلخواه را جایگزین می کند. محققین مشاهده کردند که زمانی که این تکنیک DNA را برش می دهد، سلول سریعا آن را با یک DNAجدید که برای آن فراهم شده است جایگزین می کند. اگر این تکنیک ویرایش ژنوم در مورد سلول های بنیادی خونی به درستی عمل کند و بی خطر باشد. می تواند مزیت های بارزی بر سایر روش های فعالی داشته باشد که از وکتورهای ویروسی برای ویرایش ژنوم استفاده می کنند.