ژن درمانی با استفاده از وکتور جدید برای درمان نقص ایمنی شدید

استفاده از یک وکتور جدید توانسته است امیدهای تازه ای را در درمان نوعی نقص ایمنی شدید در کودکان به وجود آورد. نتایج نشان می دهد وکتور جدید باعث تغییرات ژنومی در بیماران نشده است.  

 به گزارش بنیان به نقل از sciencedaily، ژن درمانی با استفاد ه از یک سیستم انتقال ژن یا وکتور جدید  می تواند سیستم ایمنی را در کودکانی که نوعی نقص ایمنی شدید وابسته به جنس دارند، بازسازی کند.  این بیمار ی که SCID-X1 نام دارد یک بیماری کشنده است که بیشتر در پسران  دیده می شود.  تلاش های قبلی برای درمان SCID-X1 به کمک ژن درمانی در ابندا با موفقیت همراه بود اما تقریبا  یک چهارم کودکان 2 تا 5 سال بعد از درمان  مبتلا به لوکمیا  می شدند. نتایج به دست آمده از مطالعه ای که جدیدا صورت گرفته نشان می دهند  وکتور جدید به اندازه وکتورهای قبلی  موثر بوده و ایمن تر از آن ها عمل می کند. در SCID-X1 جهش ها یی در یک ژن خاص از تشکیل سلول های T جلوگیری می کند. درمان استاندارد این بیماری پیوند سلول های بنیادی خون ساز است اما برای برخی از بیماران دهنده پیوند وجود ندارد. در ژن درمانی پزشکان سلول های بنیادی را از مغز استخوان بیماران جدا می کنند و با استفاده از یک وگتور برای وارد کردن  ژن تصحیح استفاده می کنند و سپس سلول های تصحیح شده را به بیماران بازمی گردانند. دانشمندان می گویند وکتورها ی استفاده شده درمطالعات پیشین ممکن است ژن هایی را فعال کنند که رشد سلول را کنترل می کنند و بنابراین باعث لوکمیا شوند. در مطالعه فوق  9 پسر مبتلا به SCID-X1 تحت ژن درمانی قرار گرفته اند و در این روش از یک وکتور مهندسی شده جدید استفاده شده است.  یکی از کودکان بر اثر عفونت ویروسی در گذشته است و یکی دیگر نیز به ژن درمان پاسخ نداده و در مورد وی پیوند سلول های بنیادی صورت گرفته است. در  7 بیمار سلول های T دارای عملکرد تولید شده اند. تعداد این سلول ها قابل مقایسه با سلول هایی است که در روش های قبلی مشاهده شده بود.  افراد تحت درمان با روش جدید یک تا سه سال بعد نیز در سلامت به سر برده اند. آنالیز سلول های T نشان داده است وکتور جدید کم تر باعث تغییرات ژنومی که درارتباط با لوکمیا هستند می شوند.  محققان هنوز کودکان درمان شده با استفاده از وکتور جدید را تحت نظر دارند.