بیوتکنولوژی دارویی

داروهای جدید و تأثیر آنها در بهداشت و سلامت جهانی

بیوتکنولوژی، افزون بر ایجاد تحول بزرگ در تولید مواد غذایی، در زمینه بهداشت نیز تحول عظیمی ایجاد کرده است. انسولین انسانی (برای درمان دیابت) اولین داروی بیوتکنولوژیک بود که در سال 1982 به تولید انبوه رسید و پس از آن تاریخ، بیوتکنولوژی همچنان به خلق داروهای جدید و واکسن­ها ادامه داده است. این داروها به میلیون­ها انسانی که در سرتاسر جهان به بیمارهای قلبی، سرطان، دیابت، پارکینسون، آلزایمر، ایدز و غیره مبتلا هستند، کمک کرده­اند. داروهایی که از طریق بیوتکنولوژی تهیه می­شوند به مراتب کمتر از داروهایی که از طرق شیمیایی سنتز می­شوند اثرات زیانبار جانبی دارند.   همچنین بیوتکنولوژی قادر به ساخت داروهای پیچیده­ای است که به طریق دیگری نمی­توان آنها را تولید کرد. مثلاً "فعال کننده پلاسمینوژن بافتی" (دارویی که لخته خون را از بین می­برد)، 240 بار پیچیده­تر از تاگامت (Tagamet) ، داروی معمول زخم معده است.

در هر مرحله از زندگی بشر (از ابتدای دوران جنینی تا سالهای پیری) داروهای جدید به کمک میلیون­ها بیمار آمده و موجب شده­اند که افراد بشر طول عمر بیشتری داشته باشند و سالم­تر، شاداب­تر و فعال­تر زندگی کنند. در اوایل سده گذشته میانگین طول عمر انسان 47 سال بود. اما کودکی که امروزه متولد می­شود، انتظار می­رود که تا حدود 80 سالگی عمر کند. از سال 1965، هر 5 سال به طور تقریبی یک سال به میانگین طول عمر افزوده شده است. این افزایش طول عمر به علت غلبه بر بیماری­ها از طریق کشف داروهای جدید و ناشی از پژوهش­های دارویی بوده است. به عنوان نمونه:

- به علت استفاده از آنتی بیوتیک­ها و واکسن­ها، بیماری­هایی مانند دیفتری، سیفیلیس، سیاه سرفه، سرخک و فلج به طور کلی در آمریکا از بین رفته است.

- تعداد افرادی که در همه­گیری (اپیدمی) آنفلوآنزا در سال 1918 از بین رفتند بیش از تعدادی بود که در جنگ جهانی اول کشته شدند. از آن زمان به بعد، کشف داروهای جدید موجب کاهش میزان مرگ و میر آنفلوآنزا و ذات­الریه (پنومونی) تا 85 درصد گردید.

- کشف داروهای جدید در طی 30 سال گذشته باعث شده است که میزان مرگ و میر ناشی از بیماری­های قلبی به نصف کاهش یابد و 4 میلیون آمریکایی بتوانند بیشتر عمر کنند و زندگی بهتری داشته باشند.

- از سال 1965، با کمک داروها، مرگ­ومیر بر اثر آمفیزم (Emphysem) تا 57 درصد و دراثر زخم و عفونت تا 72 درصد کاهش یافته­اند.

داروها، نه تنها باعث افزایش طول عمر شده­اند، بلکه کیفیت زندگی را نیز بهتر کرده­اند، با مصرف داروهای ضد تهوع، بیماران سرطانی بهتر از گذشته می­توانند شیمی­درمانی را تحمل کنند. با استفاده از داروهای ضد لخته، بیمارانی که در خطر "پارگی رگهای مغزی" (سکته مغزی) هستند از خطر آسیب­های مغزی در امان می­مانند. داروهای جدید نه تنها زندگی افراد بشر را نجات می­دهند بلکه با توسعه بهداشت و سلامت باعث صرف هزینه کمتر می­شوند زیرا مردم کمتر به بیمارستان­ها و درمانگاه­ها مراجعه می­کنند و در محل زندگی و کار خود باقی می­مانند.

بیوتکنولوژی، به ویژه با استفاده از روشهای دی.ان.ای نوترکیب، نقش مهمی در تولید داروها و واکسن­ها ایفا کرده است. فروش جهانی پروتئین­های دارویی نوترکیب در سال 1995 بالغ بر 10 میلیارد دلار بوده است و انتظار می­رود که این رقم در سال 2005 به 16 میلیارد دلار برسد. در حال حاضر حدود 20 پروتئین دارویی نوترکیب در بازار وجود دارد که 60 درصد فروش آنها مربوط به 6 پروتئین دارویی می­شود. این پروتئین­های نوترکیب دارویی عبارت­اند از: اریتروپویتین، عامل محرک کلونی گرانولوسیت، واکسن هپاتیت B، هورمون رشد انسانی، انسولین و آلفا اینترفرون. در حدود 300 داروی نوترکیب برای درمان بیماری­های مختلف به ویژه سرطان، ایدز، ناراحتی­های دستگاه عصبی، در مراحل مختلف آزمایش­های بالینی قرار دارند. رقم برآورد شده برای این فراورده­ها 3050 میلیارد دلار تخمین زده می­شود ولی مسلماً از این میان تعداد اندکی به مراحل تجاری شدن خواهند رسید.

روش‌های مختلف تولید داروهای نوترکیب

در سال­های اخیر، پژوهش‌های گسترده­ای برای تولید داروهای نوترکیب از طریق حیوانات ترانس­ژنیک، گیاهان و جانداران دریایی مورد توجه قرار گرفته است:

1- تولید مواد دارویی و واکسن­ها از گیاهان

گیاهان، علاوه بر آنکه از منابع مهم غذایی به شمار می­روند، تأمین­کننده طیف گسترده­ای از مواد شیمیایی مانند داروها، رنگ­ها و چاشنی­ها هستند. این فرآورده­ها را "فرآورده­های ثانویه" می­­نامند. در طبیعت، از این فرآورده­های سوخت‌وسازی، به عنوان عوامل دفاعی گیاه در مقابل بیماری­ها و آفت­ها و نیز به عنوان مواد شیمیایی جاذب حشرات و حیواناتی که دانه­ها و گرده­های گیاهان را منتشر می­کنند، استفاده می­شود.

با وجود پیشرفت روش­های شیمیایی و میکروبی، گیاهان هنوز منبع مهم ترکیباتی هستند که به علت پیچیدگی و گرانی نمی­توان آنها را به طریقی دیگر تولید کرد. مثلاً هر گرم از ضدتومورهایی مانند وین‌بلاستین (Vinblastine) یا وین­کریستین (Vincristine) و آلکالوئیدهایی که از گیاه "کاتارانتوس روزئوس" (Catharantus roseus) به دست می­آیند و در درمان سرطان خون استفاده می­شوند، 6000 دلار به فروش می­رسند. همچنین بازار مواد دارویی گیاهی در آمریکا حدود 9 میلیارد دلار برآورد می­شود.

حدود 40 سال پیش، قابلیت استفاده از کشت سلول­های گیاهی برای تولید فرآورده­های مختلف تعیین شد و مطالعات با ارزشی در کشورهای ژاپن، آلمان و آمریکا صورت گرفت. روش­های متفاوتی مانند بهینه­سازی محیط کشت، طراحی واکنش­گر مناسب، تثبیت سلول­های گیاهی، هدایت عمل انتقال مواد و غیره برای افزایش تولید این فرآورده­ها به کار گرفته شده­اند. با توجه به ویژگی­های سلول­های گیاهی، مشخص شده است که کشت بافت­های تمایزیافته گیاه (مانند بافت ریشه)، بر کشت سلولی برتری دارد. کشت ریشه­های منتقل شده یا ریشه­های مویی امکان گسترش روش­های تجارتی تولید این فراورده­ها را فراهم می­کند. بزرگترین ویژگی استفاده از این کشت­ها، رشد سریع و قابلیت نگهداری آنها در محیط­های بدون هورمون و امکان وارد کردن ژن­های خارجی در آنهاست.

در حدود یک‌سوم داروهایی که امروزه مصرف می­شوند از گیاهان به دست می­آیند. یکی از این داروها، آسپیرین است که فرم آستیل­دار شده نوعی فرآورده طبیعی گیاهی (اسید سالیسیلیک) است. با این همه، باور این است که کمتر از 10 درصد داروهای گیاهی شناسایی و تشخیص داده شده­اند و تکنولوژی مهندسی ژنتیک قادر به افزایش تولید این مواد دارویی است. به همین منظور پژوهش­های بسیاری برای استفاده از تکنولوژی مهندسی ژنتیک برای افزایش تولید این فرآورده در حال انجام است.

برای بسیاری از بیماری­هایی که موجب ناراحتی و یا مرگ بشر می­­شود واکسن­هایی تولید شده­اند، ولی اکثر این واکسن­ها برای تولید و مصرف، گران هستند. اکثر آنها باید در یخچال نگهداری شوند و توسط افراد متخصص تزریق گردند که این امر به قیمت مصرف این واکسن­ها می­افزاید. حتی تأمین سرنگ­های لازم برای تزریق این واکسن­ها امری است که از رسیدن این واکسن­ها به نقاط محروم جلوگیری می­کند. در حال حاضر، پژوهش­گران در حال بررسی امکان استفاده از گیاهان تراریخته برای تولید این واکسن­ها و پروتئین­های دارویی هستند.

با این روش ممکن است تولید این مواد ارزان­تر، راحت­تر و قابل دسترس­تر باشد. قیمت واکسن­هایی که به طرق معمول، تولید می­شوند در حدود 100 هزار تا 10 میلیون دلار برای هر کیلوگرم است، در حالی که این قیمت برای واکسن­های تولید شده در گیاهان تراریخته 1000 دلار برآورد شده است. همچنین پروتئین تولید شده در گیاهان از نظر بیولوژیکی فعال است و خطر آلودگی با مواد عفونت­زا یا تب­زا (Pyrogen)، سموم و ویروس­ها را ندارد. واکسن بیماری­های عفونی روده و معده در گیاهانی مانند سیب‌زمینی و موز تولید شده است. بیوتکنولوژیست­های آمریکایی اخیراً توانسته­اند به روش مهندسی ژنتیک موزهایی را پرورش دهند که قابل استفاده برای واکسیناسیون کودکان هستند؛ در پوسته بیرونی این موزها پادگن ویروس هپاتیتB وجود دارد.

راه دیگر، تولید این واکسن­ها در دانه ­های حبوبات است. به تازگی نوعی پادتن ضد سرطان در دانه­ های گندم و برنج بیان شده است که قادر به تشخیص سلول­های سرطانی شش، سینه و روده بزرگ است. این پادتن در آینده می­تواند برای تشخیص و درمان سرطان سودمند باشد. اگر چه این تکنولوژی هنوز در مراحل اولیه است، ولی مایه امیدی برای تولید مواد دارویی جهت کمک به درمان بیماری­ها، در کشورهای در حال توسعه می­باشد.

 2- تولید پروتئین­های نوترکیب از طریق حیوانات تراریخته

صنعت بیوتکنولوژی به طور مداوم در حال کشف روش­هایی برای تولید فرآورده از ژن­هایی است که همسانه­سازی (کلون) می­شوند. استفاده از اشریشیاکلی در اوایل دهه 80، روش غالب برای تولید بود. سپس، همانطور که تولیدات ژن­ها پیچیده­تر شد، سیستم کشت بافت­های جانوری مورد استفاده قرار گرفت. هزینه تولید هر گرم پروتئین نوترکیب از طریق کشت بافت بالغ بر 1000 دلار است؛ به همین دلیل، لزوم توسعه روش ارزان­تر مورد توجه قرار گرفت.

روش جایگزین برای تولید پروتئین­های نوترکیب، استفاده از حیوانات تراریخته است. با تشخیص پیشبرنده‌هایی (Promoter) که ژن­ها را در اندام­های ترشحی تولید می­کنند، فرآورده کلون­شده می­تواند به سمت مایعات بدن مثل خون، شیر، ادرار، لنف یا بزاق هدایت شود. با یک بیوراکتور زنده، (یعنی حیوانی که با علف تغذیه می­شود)، بهای فرآورده تولید شده بسیار کمتر از کشت بافت و خیلی نزدیک به قیمت ماده تولید شده در اشریشیاکلی و مخمر است.

با پیشرفت علم در زمینه­های زیست شناسی مولکولی، در حدود 10 سال پیش تولید حیواناتی که ژن­های خارجی را در ژنوم خود حمل می­کردند، امکانپذیر شد. این ژن خارجی را ترنس‌ژن (Transgene) و حیوان موردنظر را تراریخته (Transgenic) نامیدند. این تکنیک که ابتدا در موش و سپس در دیگر پستانداران به کار برده شد، تکنیک موثری در پژوهش­های زیست­شناسی و پزشکی است و می­تواند کاربردهای تجارتی و عملی مثل تولید پروتئین­های نوترکیب را داشته باشد.

حیوانات تراریختة مدل، سیستم­های خوبی برای مطالعه مکانسیم­های بنیادی هستند که ژن­ها به وسیله آنها فیزیولوژی بدن حیوان را کنترل می­کنند. با این روش، متخصصان زیست­شناسی مولکولی می­توانند به بررسی توالی­های ژنی موجود و ارزیابی اثرات جهش در حیوان بپردازند. از سیستم موش تراریخته به عنوان مدل برای مطالعه بیماری­های ژنتیکی استفاده می­شود. غیر از موش تراریخته، دام­های تراریخته (گوسفند، بز، خوک و گاو) برای این منظور تولید شده­اند. در سالهای اخیر، استفاده از این حیوانات به عنوان واکنشگرهای زنده برای تولید پروتئین­های دارویی نوترکیب به ویژه آنهایی که از طریق میکروارگانسیم­های نوترکیب به گونه­ای رضایت­بخش تولید نمی­شوند مورد استفاده قرار گرفته­اند.

تاکنون پروتئین­های آلفا-1- آنتی تریپسین، آنتی هموفیلیک- فاکتورهای IX و VIII خونی، پروتئین C، آنتی­ترومبین III و هورمون رشد انسانی از طریق این تکنولوژی تولید شده­اند.

3- تولید مواد دارویی از طریق جانداران دریایی
محیط دریا زیستگاه انواع زیادی از جانوران و گیاهانی است که به­عنوان بخشی از سوخت و ساز خود، ترکیبات فعال بیولوژیکی تولید می­کنند که برای انسان بسیار سودمندند. از ابتدای دهه 1970 پیشرفت­های بسیاری در کشف دارو از جانداران دریایی حاصل شده است. هر چند هنوز کمتر از 1 درصد جانداران دریایی مورد بررسی قرار گرفته­اند، ولی نشان داده شده است که ترکیبات تولید شده به وسیله بعضی از جانداران دریایی (مانند جلبک­ها، اسفنج­ها و مرجان­ها) خواص آنتی­بیوتیکی، ضد ویروسی و ضد التهابی دارند. این مواد برای درمان بیماری­های مختلف از جمله سرطان، بیماری­های التهابی مانند آرتروز و آسم در مرحله آزمایش­های بالینی هستند. به احتمال زیاد، بر اثر پیشرفت روش­های تشخیصی، مواد دیگری که دارای خواص ضد انگلی، محرک رشد، بالا برنده سیستم ایمنی و ترمیم­کننده جراحات باشند نیز شناسایی خواهند شد. انتقال ژن­های دلخواه از ماهی­ها به میکروارگانیسم­های غیردریایی مانند اشریشیکاکلی، برای تولید فرآورده از طریق تخمیر ممکن است روش موثرتری برای تولید مواد دارویی باشد؛ بی آنکه به منابع طبیعی دریا نیز آسیبی وارد شود.

در پژوهش­های مرتبط دیگر، یک­سری از گیاهان دریایی و مواد استخراج شده از آنها، خواص ضد قارچی، ضد باکتریایی، ضد ویروسی، ضد کرم­های روده­ای و ضد آرترواسکلروتیک (Arthrosclerotic) از خود نشان داده­اند.

آشنایی با بعضی از محصولات دارویی بیوتکنولوژی: 

 آنتی بیوتیک­ها: در سال 1929، الکساندر فلمینگ کشف کرد که قارچی به نام پنیسیلیوم نوتاتوم (Penicillium notatum)، ترکیبی تولید می­کند که بدون آسیب به میزبان، طیف وسیعی از باکتری­ها را غیرفعال می­سازد. این کشف، مطالعات علمی را آنچنان برانگیخت که توانایی بشر را در کنترل بیماری­های باکتریایی به کلی تغییر داد. در سایه همین مطالعات، آنتی‌بیوتیک­های پنیسیلین، استرپتومایسین (Streptomycin)، اورومایسین (Aureomycin)، کلرامفنیکل (chloramphenicol) و تتراسایکلین­ها (Tetracyclines) ساخته شدند. اکنون بسیاری از بیماری­های باکتریایی با استفاده از این آنتی­بیوتیک­ها تحت کنترل درآمده­اند. ذات­الریه، سل، وبا و جذام تنها چند مورد از بیماری­هایی هستند که دیگر بر انسان تسلط ندارند و حداقل در کشورهای پیشرفته جهان، بیماری­های مهمی به حساب نمی­ آیند.
آنتی­بیوتیک­ها ترکیبات ضدمیکروبی هستند که توسط میکروارگانیسم­های زنده تولید می­شوند و تولید آنها جزء فرایندهای "بیوتکنولوژی سنتی" محسوب می‌شود. تاکنون حدود 4000 نوع آنتی­بیوتیک، تولید شده است، ولی فقط 50 مورد آن کاربرد گسترده یافته است. سایر ترکیبات آنتی­بیوتیکی به خاطر سمی­بودن برای انسان یا جانوران، فقدان اثر مطلوب و یا هزینه زیاد تولید، اهمیت تجارتی نیافته­اند.

آنتی­بیوتیک­ها نخستین بار حدود سال 1945 پس از معرفی پنیسیلین، در پزشکی مورد استفاده وسیع قرار گرفتند. به زودی آنتی­بیوتیک­های جدید دامنه کنترل ضد میکروبی را توسعه دادند و هم­اینک به شکل گسترده در پزشکی و دامپزشکی و به میزان کمتر در پرورش جانوران (معلوم شده است که برخی از آنتی­ بیوتیک­ها وزن دام­ها و ماکیان را افزایش می­دهند) کاربرد دارند. از برخی از آنتی­ بیوتیک­ها، می­توان جهت کنترل بیماری­های گیاهی و نیز به عنوان حشره­کش استفاده کرد.

نکته مهم آن است که صنعت آنتی­بیوتیک از پیشرفت­های بیوتکنولوژی نوین شدیداً متأثر خواهد شد؛ چرا که این صنعت اساساً یک صنعت مبتنی بر میکروارگانیسم­ها است، علی­الخصوص از آنجا که تولید آنتی­بیوتیک، سودآورترین بخش صنایع دارویی جهان صنعتی است؛ این نکته اهمیت مضاعف خواهد یافت. امروزه از ژنتیک ارگانیسم­های تولیدکننده آنتی‌بیوتیک­ شناخت اندکی داریم. بخشی از این عدم شناخت به فقدان چرخه جنسی آشکار میکروارگانیسم­ها برمی­گردد. روش­های جدیدی چون الحاق پروتوپلاست و روش­های انتقال ژن، سویه­های جدیدی با نیروی تولید بیشتر، پایداری بهتر و فرآورده­های جدید پدید آورده است. تغییر و تبدیل فرایندهای تولید می­تواند توسط طرح­های نوین فرمانتور که از نظر صنعتی مورد پذیرش بیشتری هستند نیز دنبال شود. 

اینترفرون­ها: در سال 1957 پژوهش­گران انگلیسی موادی را در بدن کشف کردند که با مقاوم ساختن سلول­ها به حمله ویروسی می­توانند بر علیه ویروس­ها وارد عمل شوند. بیشتر جانوران مهره­دار این مواد (اینترفرون­ها) را تولید می­کنند و بسیاری از ویروس­های حیوانی می­توانند با القای سنتز حیاتی (in vivo) این مواد، نسبت به آنها حساس باشند. حال این سؤال مطرح می­شود که چرا اینترفرون­ها، پنیسیلین­های آلودگی­های ویروسی نباشند؟ علت عدم تأثیر، به این واقعیت برمی­گردد که صرفاً مقادیر اندکی اینترفرون در درون سلول­ها تولید می­شود. مشکل مهمتر آن است که اینترفرون­ها به شکلی باورنکردنی پیچیده­تر از آن هستند که بتوان آنها را استخراج و از پروتئین­های سلولی جدا کرد.
اینترفرون­های انسانی، گلیکوپروتئین (پروتئینهایی متصل به مولکولهای قند) هستند و امروزه اعتقاد بر این است که در کنترل انواع عفونت­های ویروسی، از جمله سرماخوردگی نقش دارند. این اینترفرون­ها، پتانسیل­ کنترل سرطان را نیز دارند، اما تولید بسیار اندک این ترکیبات همواره مانعی در برابر شناخت وسعت کارایی آنها بوده است.
انواع بسیار متفاوتی از اینترفرون وجود دارد که به گونه­های جداگانه جانوری اختصاص دارد؛ به نحوی که اینترفرون­های موش به سلولهای موش پاسخ می­دهند نه انسان و به عکس اینترفرون­های انسانی به سلول­های موش پاسخ نمی­دهند. به علاوه، ظاهراً بافت­های متفاوت در یک گونه، اینترفرون­های متفاوتی می­سازند. بنابراین اینترفرون لازم برای مطالعه انسانی باید از سلول­های انسانی استخراج شود و درست از همین جاست که مشکل تولید آغاز می­شود. بخش اعظم تولید اینترفرون در فنلاند، با استفاده از لوکوسیت­های خون انجام شده است و مقادیر اندک اینترفرون تولید شده از این سلول­ها را می­توان برای آزمونهای بالینی محدود در سرتاسر جهان به کار برد.
تاکنون مطالعات نشان داده­اند که اینترفرون­ها در برابر عفونت­های ویروسی مقاومت می­بخشند و در واکنش­های ایمنی طبیعی بدن، حتی در غیاب ویروس­ها، شرکت دارند. اما توانایی اینترفرون­ها در جلوگیری از سرطان در جانوران آزمایشگاهی امروزه بیش از همه مورد توجه است. اینترفرون­ها رویکرد جدیدی در درمان سرطان ارائه می­کنند. چرا که با حمله به سلول­های سرطانی و ویروسهای دخیل در فرایند سرطان، مانع رشد این سلول­ها می­شوند. همچنین آنها می­توانند سیستم ایمنی طبیعی بدن را بر علیه سلول­های سرطانی به کار اندازند. اگرچه مطالعات محدود بالینی پتانسیل زیاد این ترکیبات را در درمان سرطان نشان می­دهد ولی تولید اندک آنها مانعی جدی در برابر انجام آزمایش­های قاطع به­شمار می­رود. دسترسی بیشتر به اینترفرون­ها این محدودیت را از میان برخواهد داشت.
در حال حاضر دو منبع برای اینترفرون­ها وجود دارد. منبع نخست فیبروبلاست­های انسانی است که با اتصال در سطوح مناسب رشد داده می­شوند. منبع دوم روش­های مهندسی ژنتیک است که در این روش ژن اینترفرون فیبروبلاست­های انسانی را به نحوی در پلاسمید باکتری وارد کرده و آن را سنتز کرده و سپس استخراج و تخلیص می­کنند.

انسولین: میلیون­ها نفر در سراسر جهان برای گریز از اثرات کشنده بیماری دیابت به تزریق دایمی انسولین نیاز دارند. انسولین از لوزالمعده خوک و گاو استخراج می­شود. مشکلی که در این زمینه وجود دارد آن است که برخی معتقدند اثرات نامطلوب تاسف­باری که در اثر تزریق منظم انسولین رخ می­دهد، از برخی مولکول­های اضافی در انسولین جانوری ناشی می­شود. شاید با تزریق انسولین انسانی این اثرات جانبی رخ نمی­داد.
شرکت ژن­تک (Genetech) که برای توسعه تجارتی برخی از جنبه­های بیوتکنولوژی شکل گرفته است، توانست ژن انسولین انسانی را با موفقیت به باکتری اشریشیاکلی انتقال داده و به تولید ارزنده­ای دست یابد. با افزایش مقیاس این فرایند، مقادیر عظیمی انسولین انسانی به شکل تجارتی در دسترس قرار گرفت. 

هورمون رشد انسانی: هورمون رشد انسانی، پروتئینی با 191 اسید آمینه است که در طی زندگی انسانی توسط ­لوب درونی هیپوفیز ساخته می­شود. کمبود رشد در کوتوله­های هیپوفیزی که علت کوتاهی قدشان کمبود هورمون رشد است، با مصرف این دارو در دوران کودکی می­تواند جبران شود. افزون بر این ثابت شده است که هورمون رشد می­تواند برای درمان مواردی مانند شکستگی استخوان، سوختگی­های پوستی و زخم­های خونریزی­دهنده مورد استفاده قرار گیرد.

هورمون رشد هر گونه، مختص همان گونه است. به همین دلیل تا حدود بیست سال پیش، تنها منبع تأمین هورمون، هیپوفیز مغز مردگان بود که با روشی مشکل و گران استخراج می­شد و انتقال بعضی از بیماری­ها، از عوارض مهم آن بوده است. در سالهای اخیر، با استفاده از تکنیک مهندسی ژنتیک، توانسته­اند این هورمون را از طریق سویه­ای از باکتری اشریشیاکلی تولید کنند. وال و همکارانش در سال 1998، تولید هورمون رشد در مثانه موش تراریخته را مورد بررسی قرار دادند و به این نتیجه رسیدند که این سیستم ممکن است جایگزین خوبی برای تولید پروتئین­های نوترکیب باشد. تولید حیوانات تراریخته­ای که پروتئین نوترکیب دارویی را در شیرشان تولید می­کنند، به سرمایه­گذاری زمانی قابل توجهی نیاز دارد.
رابرت وال و همکاران او، از پیشبرنده ویژه مثانه (Uroplakin) برای هدایت بیان هورمون رشد در بافت پوششی (اپی تلیوم) مثانه موش تراریخته استفاده کردند و متوجه شدند که این سیستم ممکن است برای تولید پروتئین­های نوترکیب دارویی به خوبی جایگزین استفاده از غدد پستانی حیوان باشد.

واکسن‌های DNA: یکی از شاخه‌های ژن‌درمانی, استفاده از واکسن‌های DNA است. در این روش، به منظور ایجاد ایمنی در بدن، ژن‌های خاصی وارد بدن می‌شوند. به عبارت دقیق‌تر، ایمنی­سازی توسط DNA صورت می‌گیرد؛ بدین صورت که DNA از باکتری و یا ویروس عفونت‌زا جدا و تخلیص می‌گردد و پس از انجام عملیاتی بر روی آن، از طریق بمباران ذرات حامل یا تزریق توسط سوزن وارد سلول می‌شود. در نتیجه، شاخص‌های آنتی ژنی در خود سلول ساخته می‌شود. برخی افراد، پیدایش این نوع از واکسن‌ها را انقلاب سوم در واکسیناسیون نامیده‌اند. هرچند هنوز این نوع واکسن‌ها در مرحلة تحقیقاتی می‌باشند و به سطح استفادة کلینیکی برای انسان نرسیده‌اند. اما آشنایی مختصر با آنها برای کارشناسان و تصمیم‌گیران کشور، لازم به‌نظر می‌رسد که در زیر ارائه شده است:

- ایدة ژن‌درمانی اولین بار در سال‌های 1950 و 1960 مطرح گردید؛ زمانی که دانشمندان دریافتند که تزریق مواد ژنتیکی به درون بدن حیوانات باعث ایجاد پاسخ ایمنی می‌شود. (این عمل کاملا مستقل از واکسیناسیون بود.)
- در اواخر سال 1980، روبرت زوآگا مطالعه‌ای را آغاز کرد تا بتواند استراتژی ویروس‌ها را برای انتقال DNA به داخل سلول کشف کند. این کار در واقع منجر به تولید آنتی‌ژن برای واکسیناسیون نیز می‌شد.
- در سال 1990 شرکت ویکال و محققین دانشگاه ویسکانسین دریافتند که تزریق پلاسمید بدون هر گونه ناقل منجر به تولید یک ایمنی کامل در موش می­شود.
- در سال 1993 درآزمایشگاه‌های تحقیقاتی مرک این نتیجه بدست آمد که تزریق ژن ویروس آنفلوآنزا به درون ماهیچه موش باعث ایجاد یک پاسخ ایمنی کامل می‌شود.
- در سال 1995 DNA برای اولین بار برای متوقف کردن پاسخ ایمنی بر علیه ویروس ایدز در انسان استفاده شد. در سال 1996 شرکت ویکال موفق به ثبت یک Patent برای روش واکسیناسیون DNA شد. در همان سال مطالعات در زمینة لنفوم، آنفلوآنزا و ویروس هرپس آغاز گردید.
در حال حاضر مطالعات در این زمینه خیلی گسترده می‌باشد. توانایی پیشرفت غیرقابل باوری در زمینه بهداشت در این پروژه متصور است و در آینده قدرت پاسخگویی در برابر بیماری‌هایی نظیر سرطان و ایدز با قیمت ارزان از آن انتظار می‌رود. برای مثال دکتر نابل موفق به تولید نوعی واکسن DNA شده که سیستم ایمنی سلولی را در مقابل ویروس ایدز تحریک می‌کند. این امر بیانگر اهمیت این واکسن برای مقابله با ایدز است.

پادتن­های تک‌دودمانی (آنتی بادی­های مونوکلونال):

پادتن­ها، پروتئین­های ویژه­ای هستند که بدن برای مقابله با بیماری­ها از آنها استفاده می­کند. پادتن­ها به وسیله گلبول­های سفید خون در پاسخ به هر ماده­ای شامل میکروارگانیسم­های مولد بیماری که ماده خارجی به شمار می­روند، ساخته می­شوند. پادتن­ها ضمن گردش در خون به این مواد خارجی متصل می­­شوند و از آسیب رساندن آنها به بدن جلوگیری می­کنند.

پادتن­های تک دودمانی دارای دو ویژگی سودمند هستند: نخست اینکه، آنها بسیار اختصاصی عمل می­کنند و هر پادتن فقط به یک آنتی ژن ویژه متصل می­شود. دوم اینکه بعضی پادتن­ها وقتی با بروز بیماری فعال شوند به مقاومت برعلیه بیماری ادامه می­دهند. به دلیل صفت اختصاصی بودن پادتن­هاست که تکنولوژی تولید پادتن­های تک دودمانی بسیار پرارزش است. این پادتن­ها نه­تنها به­عنوان درمان برای مقاومت در برابر بیماری­ها مورد استفاده قرار می­گیرند، بلکه می­توانند به تشخیص طیف گسترده­ای از بیماری­ها کمک کنند و وجود داروها، فرآورده­های باکتریایی و ویروسی و دیگر مواد غیرمعمول و غیرطبیعی را در خون تشخیص دهند.

به دلیل کاربردهای گسترده این مواد، مدت­های مدیدی تولید آنها در مقادیر خالص مورد توجه دانشمندان بوده است. سرانجام، در سال 1975، تکنولوژی تولید پادتن­های تک دودمانی به وسیله میلشتین و کوهلر در دانشگاه کمبریج ابداع گردید. برای تولید پادتن­های تک­دودمانی، یک آنتی­ژن به حیوان آزمایشگاهی مانند موش تزریق می­گردد که منجر به تولید پادتن در سلول­های لنفوسیت آن می­شود. لنفوسیت­ها از طحال موش گرفته شده و با سلول­های سرطانی که می­توانند تا بی­نهایت تکثیر شوند امتزاج می­یابند. نتیجه این امتزاج ایجاد سلول­های هیبرید یا دورگه­ای است که "هیبریدوما" نامیده می­شوند. این سلول­ها به طور مداوم قادر به تولید پادتن هستند. این پادتن­ها، پادتن­های تک­دودمانی نامیده می­شود زیرا آنها تنها از یک نوع سلول به وجود آمده­اند.

پادتن­ها به گونه­ای روزافزون ابزار مهمی در تشخیص بیماری­ها می­شوند. افزایش کاربرد آنها در پزشکی به قدری سریع بوده است که تهیه لیست کاملشان ممکن نیست. این لیست، افزون بر اینکه شامل آزمون­های تشخیص بارداری و مشخص کردن سرطان­ها بوده، شامل تشخیص ویروس­های معده­ای، هپاتیتB، فیبروز کیستی و بیماری­هایی مانند ایدز نیز می‌باشد که از طریق جنسی منتقل می­شوند.

آزمون­های مبتنی بر پادتن­های تک­دودمانی، می­توانند به گونه­ای طراحی شوند که نیاز به استفاده از مواد گران‌قیمت نداشته باشند. آنها همچنین می­توانند به جای صرف چند ساعت یا چند روز که در گذشته معمول بوده است، در طی چند دقیقه نتیجه را مشخص کنند. همچنین چون آزمون­های مذکور بسیار حساس­اند، مقدار نمونه­ای که باید از بیمار گرفته شود، اندک است. چنانکه در بعضی موارد حتی یک قطره خون برای تشخیص کافی است. بعضی از این آزمایش­ها به قدری راحت و ارزان­اند که در مطب دکتر و یا حتی در خانه نیز انجام پذیرند. در عین حال، انجام آزمون­های پیچیده­تری نیز امکان­پذیر است.

به­عنوان مثال، پادتن­های تک­دودمانی حامل مواد رادیواکتیو و یا مواد حساس به اشعة ایکس برای مشخص‌کردن جایگاه تومور مورد استفاده قرار می­گیرند. بنابراین، با استفاده از سیستم­های ردیابی و تصویربرداری کامپیوتری نوین، جایگاه تومور را می­توان تعیین کرد. پژوهش­های بیشتری برای استفاده از آنها در درمان سرطان، التهاب­ها و نواقص سیستم ایمنی در حال بررسی است.